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La Fondazione Banca degli Occhi di Mestre ha presentato l’avvio in Italia di una sperimentazione clinica basata su cellule riprogrammate per la cura della degenerazione maculare.
Il progetto, denominato Lucy (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration), nasce dalla collaborazione con il NEI, uno dei centri del NIH, ed è stato illustrato nel corso del convegno tenutosi il 24 aprile 2026 al Padiglione Rama di Zelarino.
L’idea alla base dello studio riprende le scoperte che valsero il Premio Nobel a Shinya Yamanaka nel 2012: riportare cellule adulte a uno stato indifferenziato e poi guidarne la trasformazione in tipi cellulari utili per riparare tessuti malati.
Lo scopo dichiarato è dimostrare la sicurezza e l’efficacia di una terapia cellulare in grado di arrestare la progressione della malattia e, nei migliori scenari, di ripristinare funzioni retiniche compromesse.
Lucy si basa su un percorso in più fasi: il prelievo di cellule del sangue da un piccolo gruppo di pazienti, la loro conversione in staminali pluripotenti indotte e la successiva riprogrammazione in cellule dell’epitelio pigmentato retinico (RPE).
Questa procedura, sviluppata dall’équipe guidata da Kapil Barthi, mira a generare innesti autologhi compatibili con il paziente, riducendo il rischio di rigetto e consentendo un approccio personalizzato contro la forma secca della degenerazione maculare (AMD).
Prima di arrivare all’applicazione su larga scala, il progetto prevede fasi di validazione dei processi in laboratorio, valutazioni regolatorie e studi pilota controllati. La Fondazione Banca degli Occhi sta completando la convalida del processo produttivo e l’iter di autorizzazione presso gli enti competenti italiani, con l’obiettivo di avviare la sperimentazione clinica coinvolgendo una rete di centri ospedalieri nazionali.
Le staminali pluripotenti indotte sono cellule adulte che, attraverso specifiche manipolazioni, vengono riportate a uno stato simile a quello embrionale e possono differenziarsi in diversi tipi cellulari. Il concetto chiave è che una cellula del sangue di un adulto può diventare una risorsa per generare in laboratorio cellule retiniche pronte per il trapianto, offrendo nuove possibilità terapeutiche per malattie degenerative che fino a oggi avevano poche soluzioni efficaci.
La degenerazione maculare legata all’età è una delle principali cause di perdita della vista nei paesi occidentali. In Europa colpisce circa il 12,3% della popolazione tra i 45 e gli 85 anni; in Italia la malattia ha portato circa 60mila persone alla cecità totale. Le proiezioni demografiche indicano un aumento dei casi con l’invecchiamento della popolazione: le diagnosi in Europa potrebbero superare i 26 milioni entro il 2040, rendendo urgente lo sviluppo di terapie efficaci e sostenibili.
Il crescente numero di persone affette da perdite visive comporta un peso significativo per il sistema sanitario e per la qualità della vita degli individui: assistenza a lungo termine, costi sociali e limitazioni nelle attività quotidiane. Per questo motivo l’implementazione di terapie rigenerative e di prevenzione rappresenta una priorità, sia per ridurre il carico assistenziale sia per restituire autonomia ai pazienti.
La Fondazione Banca degli Occhi è già nota per essere stata pioniera nella distribuzione di tessuti oculari e nella terapia cellulare della superficie corneale. Con Lucy l’ente estende il proprio impegno alla retina, coordinando il processo di validazione e la rete clinica italiana coinvolta nello studio. I responsabili del progetto sottolineano che la ricerca richiederà tempo: si parla di un orizzonte di lavoro pluriennale, con le fasi sperimentali e regolatorie che possono occupare almeno un decennio prima di una eventuale applicazione clinica di routine.
Il bilancio è di ottimismo prudente: la combinazione tra competenze nazionali e collaborazione internazionale con NEI e altri centri potrebbe rendere possibile, nel medio-lungo termine, un cambio di paradigma nel trattamento della degenerazione maculare. Nel frattempo, la comunità scientifica continuerà a monitorare con attenzione ogni passo di Lucy, valutando con rigore i risultati di sicurezza e i segnali di efficacia che emergeranno dalle prime fasi dello studio.