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Immagina di vivere con una condizione che ti fa sentire stanco e affaticato, come se avessi litigato con il tuo letto e avessi perso.
Ecco cosa significa convivere con l’emoglobinuria parossistica notturna (Epn), una malattia rara che colpisce circa mille persone in Italia. Ma oggi, una nuova luce si accende all’orizzonte: l’Aifa ha approvato la rimborsabilità di iptacopan, il primo farmaco monoterapico orale sviluppato da Novartis per il trattamento di questa patologia.
L’Epn è una malattia rara e cronica del sangue, causata da una mutazione nelle cellule staminali ematopoietiche.
Questa alterazione porta alla produzione di globuli rossi privi di proteine protettive, rendendoli vulnerabili alla distruzione prematura da parte del sistema del complemento, una parte fondamentale del sistema immunitario. Il risultato? Emolisi, trombosi e anemia, con una fatica costante che può rendere le normali attività quotidiane una vera e propria sfida.
Si stima che circa un terzo dei pazienti necessiti di una terapia anti-complemento.
Con questa nuova opzione terapeutica, iptacopan si propone di normalizzare i livelli di emoglobina e migliorare complessivamente la qualità della vita. Camilla Frieri, dell’azienda ospedaliera San Giuseppe Moscati di Avellino, spiega che ora possiamo porci obiettivi terapeutici più ambiziosi. E chi non vorrebbe sentirsi più energico e meno affaticato? La somministrazione orale rappresenta un’evoluzione importante, liberando i pazienti dalla routine ospedaliera e alleggerendo il carico fisico e emotivo delle infusioni.
La fatigue è un sintomo debilitante che affligge oltre il 75% dei pazienti già in trattamento. Immagina di dover affrontare una giornata di lavoro o di studio mentre ti senti come se avessi corso una maratona senza preparazione. La buona notizia è che con iptacopan, i pazienti possono sperare in un futuro in cui la stanchezza non sia più il protagonista delle loro vite.
Con l’approvazione di questo farmaco, non si tratta solo di una nuova opzione terapeutica, ma di una vera e propria speranza per una vita migliore. Ogni piccolo passo verso la normalità è un grande traguardo. E tu, cosa faresti se potessi dire addio alla fatica e goderti finalmente la vita? La strada è lunga, ma con innovazioni come questa, l’orizzonte sembra più luminoso.