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Il 18 marzo 2026 è emerso un orientamento critico della Commissione scientifica ed economica (Cse) dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) nei confronti della rimborsabilità di due nuovi anticorpi monoclonali destinati alle fasi iniziali dell’malattia di Alzheimer: lecanemab (Eisai-Biogen) e donanemab (Eli Lilly).
La notizia ha subito suscitato forti reazioni da parte delle associazioni di pazienti e delle aziende produttrici, mentre l’Aifa ha precisato che l’iter valutativo non è formalmente concluso e che eventuali pareri negativi preliminari possono essere rivalutati.
La vicenda si è sviluppata a seguito di comunicazioni pubbliche e di un post del direttore tecnico-scientifico di Aifa che sottolineava la complessità delle scelte sulla rimborsabilità: una combinazione di considerazioni scientifiche, etiche ed economiche che non ammette semplificazioni.
Nel frattempo, le parti interessate hanno chiesto chiarimenti sul razionale della decisione e sulle possibili soluzioni per evitare che l’accesso alle terapie diventi diseguale sul territorio nazionale.
Secondo quanto riportato, la Cse avrebbe ritenuto che il beneficio clinico osservato nei dossier per lecanemab e donanemab sia limitato rispetto agli obiettivi terapeutici attesi, mentre il profilo di rischio include eventi avversi non trascurabili. Nella valutazione tecnica la Commissione prende in considerazione il profilo beneficio/rischio, il valore aggiunto rispetto alle cure già rimborsate e l’impatto economico per il Servizio Sanitario Nazionale.
Questo bilanciamento è centrale quando si decide se estendere la rimborsabilità di terapie innovative che richiedono risorse e percorsi assistenziali dedicati.
Gli studi presentati mostrano che entrambi i farmaci agiscono sulle placche di beta-amiloide nel cervello e possono rallentare il declino cognitivo in una popolazione selezionata di pazienti in fase precoce. Tuttavia, i risultati clinici sono stati valutati dalla Commissione come di entità modesta, con incertezze sulla durabilità dell’effetto e sulla generalizzabilità dei benefici.
Inoltre, la necessità di monitoraggi radiologici e di protocolli di sicurezza ha sollevato dubbi sull’attuabilità su larga scala, soprattutto dove la rete diagnostica e i centri specializzati risultano carenti.
La possibile esclusione dalla rimborsabilità ha provocato «sconcerto» tra le associazioni di familiari e pazienti: per molte organizzazioni ciò significherebbe negare a un gruppo, anche se limitato, la possibilità di accedere a una terapia che può modificare il corso della malattia, lasciando l’accesso ai soli che possono sostenere il costo privato.
La Associazione Italiana Malattia di Alzheimer e la Federazione Alzheimer Italia hanno segnalato il rischio di ampliare le disuguaglianze e chiesto un lavoro comune con le istituzioni per trovare soluzioni di equità.
Le aziende produttrici hanno reagito sollecitando approfondimenti: Eisai ha chiesto che l’iter regolatorio diventi occasione di confronto e non di stop definitivo, mentre Eli Lilly ha annunciato l’impegno a continuare a fornire gratuitamente il trattamento ai circa 200 pazienti già in terapia in Italia.
Il management dell’industria ha inoltre fatto presente che autorità regolatorie internazionali come la EMA e la FDA hanno riconosciuto il potenziale di questi farmaci, invitando a riflettere sulle differenze nei modelli di accesso e sostegno sanitario tra Paesi.
Sul piano operativo emergono due priorità: rafforzare la rete di presa in carico e definire chi, come e dove può essere selezionato per il trattamento. In Italia la distribuzione dei Centri disturbi cognitivi e demenze (Cdcd) e la formazione del personale sono giudicate insufficienti per garantire monitoraggi appropriati e un’equità di accesso.
Senza investimenti organizzativi e formativi, il rischio è che l’adozione di terapie complesse rimanga limitata e disomogenea sul territorio.
Infine, Aifa ha ricordato che le valutazioni della Cse sono autonome e basate su criteri tecnico-scientifici: l’orientamento a un parere negativo non chiude automaticamente ogni possibilità di riconsiderazione, soprattutto se nuove evidenze o accordi sul prezzo e sui percorsi assistenziali dovessero intervenire. Per pazienti e famiglie resta quindi aperta la speranza di trovare un equilibrio tra innovazione terapeutica, sicurezza e sostenibilità del sistema sanitario.