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Nell’era della medicina traslazionale, stiamo assistendo a progressi senza precedenti nel campo delle terapie avanzate.
Ma cosa significa davvero tutto ciò per noi? Questo approccio ambizioso mira a trasformare le scoperte scientifiche dei laboratori in trattamenti clinici efficaci, rispondendo così a esigenze terapeutiche sempre più complesse. Le terapie avanzate, che includono trattamenti basati su cellule, geni e tessuti, rappresentano un’opportunità significativa per chi, purtroppo, non trova sollievo nei farmaci tradizionali.
Oggi, le terapie avanzate sono in fase di sperimentazione per una varietà di malattie complesse, da oltre venti malattie genetiche rare a diverse forme di tumori del sangue, come leucemie e linfomi.
Ma non ci si ferma qui: anche le malattie neurologiche degenerative e le patologie cardiovascolari sono nel mirino di queste innovative soluzioni terapeutiche. I dati ci raccontano una storia interessante: secondo un rapporto di HiTech Health, nel 2024 si prevede che circa 1.968 studi clinici saranno attivi nel settore delle terapie avanzate, quasi il doppio rispetto al 2018. Tuttavia, l’accesso a queste terapie rimane limitato a poche migliaia di pazienti.
E tu ti sei mai chiesto perché? La risposta è nei costi elevati e nella complessità dei processi produttivi, che solo ora iniziano a essere affrontati.
Una risposta audace a queste sfide è la creazione di una Cell Factory interna presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele. Questa struttura all’avanguardia si propone di produrre Medicinali per Terapie Avanzate (ATMP) in modo più accessibile, riducendo i costi e ampliando le opportunità di cura per chi ne ha più bisogno.
Il professor Luca Guidotti, vice direttore scientifico della struttura, sottolinea l’importanza delle donazioni del 5xmille, fondamentali per la costruzione di questa Cell Factory, e come questa iniziativa possa davvero cambiare il panorama terapeutico.
Ma perché le terapie avanzate sono così costose? Ogni trattamento è altamente personalizzato e complesso. Spesso si tratta di terapie autologhe, sviluppate utilizzando le cellule del paziente stesso, o terapie allogeniche, che utilizzano cellule di donatori sani.
Entrambi i processi richiedono ambienti di produzione altamente controllati, noti come camere bianche, dove ogni fase è monitorata da personale specializzato e tecnologie avanzate. In più, le terapie devono rispettare rigidi standard regolatori stabiliti da enti come l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
Queste condizioni hanno spinto molte strutture a rivolgersi a laboratori esterni, spesso a scopo di lucro, aumentando così ulteriormente i costi.
Tuttavia, la produzione interna presso il San Raffaele può ridurre significativamente questi ostacoli economici, consentendo a un numero maggiore di pazienti di accedere a cure potenzialmente salvavita. Ti immagini un futuro in cui questi trattamenti possano essere alla portata di molti più pazienti?
La ricerca traslazionale gioca un ruolo cruciale nel portare le scoperte scientifiche direttamente ai pazienti. Investire in questo tipo di ricerca significa non solo migliorare le cure, ma anche costruire un sistema sanitario più equo.
Con la Cell Factory completata, l’ospedale sarà in grado di trattare un numero significativamente maggiore di pazienti e di apportare innovazioni terapeutiche più rapidamente, riducendo il tempo necessario per tradurre le scoperte di laboratorio in applicazioni cliniche. Non è incredibile pensare a quante vite potrebbero essere cambiate?
Attualmente, l’Ospedale San Raffaele di Milano è un pilastro della ricerca biomedica, con un record impressionante di studi clinici e pubblicazioni scientifiche. Tuttavia, il progresso non è mai un compito semplice e richiede tempo, investimenti e risorse.
Ogni contributo, grande o piccolo, è fondamentale per alimentare questa ricerca e per portare un futuro in cui le malattie attualmente incurabili possano essere affrontate con successo. Ogni passo verso l’innovazione è un passo verso un domani migliore. E tu, sei pronto a sostenere questo cambiamento?