Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali ha espresso, il 15 ottobre, un parere favorevole alla commercializzazione nell’Unione europea di daraxonrasib commercializzato con il nome Rasonque. Il farmaco è destinato ad adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno già ricevuto almeno una linea di terapia, una popolazione per la quale le opzioni terapeutiche sono estremamente limitate.
Risultati clinici: quasi il doppio di sopravvivenza rispetto alla chemioterapia
Lo studio di fase 3, condotto su 500 pazienti con mutazione RAS G12 (presente nel 92 % dei casi), ha mostrato una sopravvivenza globale mediana di 12,4 mesi per chi ha ricevuto daraxonrasib, contro i 6,7 mesi ottenuti con la chemioterapia standard. Anche la sopravvivenza libera da progressione è raddoppiata, passando da 3,6 a 7,2 mesi. Gli eventi avversi più frequenti sono stati diarrea, rash cutaneo, stomatite, nausea e vomito, tutti gestibili con le consuete misure di supporto.
Meccanismo d’azione: blocco mirato della via Ras
Daraxonrasib appartiene alla classe degli inibitori di Ras proteine chiave nella crescita e nella sopravvivenza cellulare. Il farmaco si lega alla ciclofilina A formando un complesso che si attacca alle proteine Ras, ne nega l’attività e induce la morte delle cellule tumorali. Questo meccanismo è particolarmente efficace nei tumori pancreatici dove le mutazioni di Ras generano una segnalazione costitutiva, mantenendo il tumore in uno stato di proliferazione incontrollata.
Procedura regolatoria accelerata: la revisione per fasi
Per consentire un accesso più rapido, il CHMP ha avviato una revisione per fasi già a luglio 2026, analizzando in anticipo i dati sulla qualità, sugli studi non clinici e sugli endpoint clinici. La valutazione è stata completata in meno di 150 giorni ben al di sotto dei 210 giorni previsti per una procedura ordinaria, senza compromettere gli standard di sicurezzaefficacia e qualità. Questo percorso è stato inserito nel progetto Cancer Medicines Pathfinder mirato a soddisfare bisogni terapeutici ancora insoddisfatti.
Prossimi step: decisione della Commissione europea e rimborso nazionale
Il parere favorevole del CHMP sarà trasmesso alla Commissione europea che dovrà emettere una decisione d’autorizzazione valida in tutti i Paesi membri. Successivamente, ogni Stato provvederà a stabilire prezzo e rimborso, valutando l’inserimento di Rasonque nel proprio sistema sanitario. In Italia, il Ministero della Salute dovrà ancora deliberare sul livello di copertura da parte del Servizio sanitario nazionale.
Designazioni speciali e prospettive future
Il 20 aprile 2026, daraxonrasib è stato riconosciuto medicinale orfano a livello europeo per il trattamento del tumore al pancreas, facilitando potenziali vantaggi in termini di incentivi per la ricerca. Inoltre, il farmaco rientra nel quadro di valutazione dell’Health Technology Assessment (HTA), che fornirà un’ulteriore analisi clinica separata dalla procedura regolatoria. L’esperienza con Rasonque potrebbe diventare un modello per future approvazioni accelerate di terapie onco-ematologiche di alto impatto.