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La paralisi cerebrale infantile è una delle disabilità motorie più comuni nei bambini, caratterizzata da un quadro clinico che può variare notevolmente. Questa condizione è causata da danni cerebrali permanenti che possono verificarsi durante le fasi prenatale, perinatale o postnatale. Recentemente, il Policlinico Gemelli di Roma ha avviato una ricerca per sviluppare una nuova terapia, destinata a trasformare il panorama terapeutico per i piccoli pazienti affetti da questa patologia.
Le cause della paralisi cerebrale infantile
I fattori che contribuiscono alla paralisi cerebrale infantile sono molteplici e possono essere suddivisi in tre categorie principali: prenatali, perinatali e postnatali. Le cause prenatali includono anomalie genetiche o esposizione a tossine durante la gravidanza. Le cause perinatali sono spesso legate a complicazioni durante il parto, come asfissia o traumi. Infine, le cause postnatali possono derivare da infezioni o traumi cranici nei primi anni di vita.
Le conseguenze del danno cerebrale
Le manifestazioni cliniche della paralisi cerebrale infantile comprendono difficoltà nel movimento e nella postura. Tuttavia, queste non rappresentano l’unico aspetto del disturbo. I bambini possono anche manifestare problemi di deglutizione, difficoltà sensoriali e sfide cognitive ed emotive. Queste problematiche incidono significativamente sulla loro capacità di interagire con gli altri. È fondamentale un intervento tempestivo e mirato per migliorare la qualità della vita del bambino.
Diagnosi e trattamenti attuali
La diagnosi della paralisi cerebrale infantile si avvale di tecniche avanzate come la risonanza magnetica e l’ecografia transfontanellare. Nonostante le lesioni cerebrali siano irreversibili, esistono terapie sintomatiche in grado di alleviare le conseguenze. Attualmente, i trattamenti comprendono interventi riabilitativi e l’utilizzo di farmaci come la tossina botulinica e il baclofen, oltre a interventi chirurgici mirati.
Un nuovo studio clinico al Policlinico Gemelli
Il Policlinico Gemelli ha avviato un studio di fase 2 per testare un nuovo trattamento, il cenegermin, un fattore di crescita neuronale ricombinante umano. Coordinato dal dottor Domenico Romeo, lo studio coinvolgerà 60 bambini di età compresa tra i 2 e i 6 anni. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco, somministrato per via intranasale, un approccio innovativo capace di superare la barriera emato-encefalica.
Innovazione nella somministrazione del farmaco
Questa nuova modalità di somministrazione rappresenta una vera novità nel campo della neurologia pediatrica. Secondo il dottor Romeo, l’uso di una molecola biotecnologica come l’NGF ricombinante umano potrebbe portare a significativi miglioramenti nella spasticità dei pazienti, con effetti collaterali minimi. Questo studio si inserisce in un contesto più ampio di ricerche condotte su traumi cranici e condizioni critiche nei bambini.
L’avvio di questo studio al Policlinico Gemelli segna un importante passo avanti nella ricerca su terapie per la paralisi cerebrale infantile. Con la collaborazione di diversi centri in Italia e il supporto di Dompé farmaceutici, si auspica che questi sforzi portino a soluzioni più efficaci e innovative per i bambini e le famiglie colpite da questa condizione.
