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Quando si parla di medicinali, la mente corre subito a prodotti come antidolorifici, antibiotici e antistaminici, comunemente presenti nelle nostre case. Tuttavia, esiste una categoria di farmaci meno conosciuta ma di vitale importanza: i farmaci orfani. Questi medicinali sono destinati a trattare malattie rare, affliggendo un numero ridotto di pazienti, e sono fondamentali per garantire il diritto alla salute di queste persone.
Definizione e caratteristiche dei farmaci orfani
Secondo l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), i farmaci orfani sono medicinali progettati per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di patologie rare. Come spiegato dal neurologo Stefano Previtali, esperto in malattie neuromuscolari, si definiscono “orfani” perché, in un contesto commerciale normale, la produzione e la distribuzione di tali farmaci non attirano l’interesse delle aziende farmaceutiche. Ciò è dovuto ai costi elevati di sviluppo, che non possono essere giustificati dal numero esiguo di potenziali pazienti.
Statistiche sulle malattie rare
Le malattie rare, per definizione della Commissione Europea, colpiscono circa 5 individui ogni 10.000, corrispondenti a circa lo 0,05% della popolazione. Questo significa che, nonostante il loro numero limitato, le persone affette da queste condizioni meritano accesso a trattamenti e innovazioni scientifiche. È fondamentale garantire che il loro diritto alla salute sia protetto con uguale intensità rispetto a quello di pazienti affetti da patologie più diffuse, come il cancro.
Incentivi per la ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani
Negli ultimi trent’anni, diversi paesi hanno implementato incentivi per stimolare le aziende a investire nella produzione di farmaci orfani. Gli Stati Uniti sono stati pionieri in questo ambito con l’adozione dell’Orphan Drug Act nel 1983, che ha introdotto vantaggi come riduzioni fiscali per le compagnie che si dedicano alla ricerca di farmaci per patologie rare.
Normative internazionali
Dopo l’iniziativa americana, anche paesi come Giappone e Australia hanno creato leggi per supportare le case farmaceutiche nel campo dei farmaci orfani. In Europa, tra il 1999 e il 2000, sono stati introdotti regolamenti che definiscono i criteri e le procedure per la classificazione di un farmaco come “orfano”, assegnandone la qualifica attraverso il Comitato per i prodotti medicinali orfani dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema).
Procedure e approvazioni in Europa e in Italia
Per ottenere la designazione di farmaco orfano in Europa, un medicinale deve soddisfare specifici criteri. Come evidenziato dalla farmacologa Sabata Pierno, per essere riconosciuto come tale, un farmaco deve dimostrare un potenziale terapeutico significativo per una malattia rara. In Italia, la legge Balduzzi (L.189/2012) sostiene la sperimentazione e l’immissione in commercio di questi farmaci, con l’AIFA responsabile della loro valutazione e autorizzazione.
Incentivi e collaborazioni
Grazie alla cooperazione con le istituzioni europee, vengono offerti incentivi specifici per le aziende che investono nella ricerca e nello sviluppo di farmaci orfani. Questi incentivi sono essenziali per garantire che i pazienti con malattie rare non siano esclusi dai progressi della scienza e possano beneficiare di trattamenti adeguati.
