Ha 31 anni, vive a Padova e combatte contro un tumore al pancreas al quarto stadio, con metastasi a fegato e polmoni. Per Giovanni Baraldi, seguito dall’Istituto oncologico veneto (Iov) dall’anno scorso, la chemioterapia ha smesso di funzionare. La fidanzata Lucrezia Levorin, i genitori Paolo Baraldi e Alessandra Gonzato e gli amici più vicini hanno così avviato una raccolta fondi online. L’obiettivo è acquistare privatamente il Daraxonrasib, un farmaco che in Italia non è ancora disponibile perché manca l’approvazione dell’Aifa.
La campagna, chiamata «Sostieni le cure di Nanni», ha raccolto 46mila euro in pochi giorni. Ne servono però 120mila per coprire i tre mesi di terapia previsti al momento. Per questo la famiglia chiede alla Regione Veneto di intervenire.
Un farmaco approvato negli Usa ma non ancora in Italia
Il Daraxonrasib è prodotto dall’azienda statunitense Revolution Medicines e viene commercializzato con il nome di Rasonque. Ha ottenuto l’approvazione della Fda, l’ente regolatore americano, e ha appena ricevuto un primo via libera dall’Ema, l’Agenzia europea del farmaco. Secondo i dati disponibili, porta la sopravvivenza da 6 a 12-13 mesi, cioè la raddoppia.
Senza il via libera dell’Aifa, però, chi vuole curarsi deve pagare di tasca propria. Il prezzo è di 40mila dollari al mese, 480mila dollari per un anno di trattamento.
Il problema non riguarda solo Giovanni. L’Aifa stima che in Italia siano 4mila i pazienti con tumore al pancreas e mutazione dell’oncogene Kras, la condizione necessaria per ricevere il farmaco. La spesa prevista è di 1,6 miliardi di euro. È la stessa cifra che il governo ha destinato al bonus di 300 euro per gli over 75, da usare per visite ed esami nel privato puro.
Chi ha già pagato da sé e la trattativa dell’Aifa
Il tumore al pancreas uccide ogni anno circa 15mila persone in Italia. Tra i pazienti che cercano di accedere al farmaco c’è chi ha già sostenuto la spesa da solo, come Max Parisi, voce di Radio Montecarlo. La piemontese Simona Tomatis, 51 anni e due figli, sta valutando invece di andare a curarsi direttamente negli Stati Uniti.
Le richieste dei pazienti hanno avuto un effetto. L’Agenzia italiana del farmaco ha avviato una trattativa con Revolution Medicines per ottenere un prezzo più basso. Se l’accordo andrà in porto, l’autorizzazione e la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale potrebbero arrivare in tempi brevi.
L’uso compassionevole come alternativa
Nell’attesa esiste un’altra possibilità: l’uso compassionevole. In questo caso il farmaco viene richiesto direttamente all’azienda produttrice prima dell’approvazione nazionale, trattando il prezzo. È la strada scelta dalla Regione Lombardia, che ha acquistato il Rasonque per Jessica Scarpa, madre di due gemelli di Lecco.
Anche il Veneto ha già usato questo strumento. Lo ha fatto per un farmaco sperimentale contro il carcinoma polmonare, richiesto dall’Usl Pedemontana. Qualche mese fa lo ha fatto di nuovo per tre pazienti dello Iov che avevano bisogno di una terapia francese.
Per Giovanni la richiesta dovrebbe partire dallo stesso Iov. L’istituto dovrebbe certificare che il paziente non risponde alle cure tradizionali. Dovrebbe anche attestare che non può partecipare né alle due sperimentazioni in corso a Padova né alle due avviate all’Azienda ospedaliera universitaria di Verona. Se l’azienda farmaceutica desse il suo consenso, la Regione pagherebbe le spese.
Il parere dell’oncologo Michele Milella
Il professor Michele Milella dirige l’Oncologia dell’Azienda ospedaliera di Verona. Quest’estate era a Chicago, al congresso in cui il farmaco è stato presentato. Racconta di ricevere molte richieste:
«Riceviamo dalle dieci alle venti mail al giorno da pazienti che chiedono come ottenere il Daraxonrasib e intanto hanno lanciato raccolte fondi»
Milella comprende la situazione dei malati, ma invita alla cautela:
«Umanamente li capisco, per loro ogni giorno di attesa diventa più difficile, ma pressioni e fughe in avanti non agevolano il processo intrapreso per renderlo accessibile a tutti i malati eleggibili.»
Secondo l’oncologo, l’Aifa sta lavorando con l’azienda su due obiettivi. Il primo è ottenere un prezzo più sostenibile. Il secondo è convincere l’azienda a fornire il farmaco per uso compassionevole a un piccolo gruppo di pazienti, quelli più urgenti. «L’importante è che le parti non si irrigidiscano ma si vengano incontro, per il bene di chi soffre», aggiunge.
Nel frattempo il Veneto punta su nuovi accordi per contenere il costo dei farmaci oncologici. Per i medicinali innovativi destinati ad altri tipi di tumore, la Regione ha stimato per il 2024 un investimento di 91,3 milioni di euro, il 13,5% in più rispetto all’anno precedente. Per i pazienti con mutazione Kras, l’accesso al Daraxonrasib dipende ora da due fattori: l’esito della trattativa tra Aifa e Revolution Medicines e le eventuali richieste di uso compassionevole presentate dai centri che li seguono.