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Il tumore della vescica è una patologia spesso trascurata, nonostante sia il quinto per frequenza in Italia e il quarto tra gli uomini. Colpisce non solo la vescica, ma anche l’uretere, l’uretra e le pelvi renali. La forma più comune è il carcinoma uroteliale, che attacca il tessuto che riveste le vie urinarie. Negli ultimi anni, l’incidenza di questo tumore è aumentata, specialmente tra le donne, segnalando un incremento dell’11% in cinque anni.
Ogni anno in Italia si registrano circa 29.000 nuovi casi, con oltre 300.000 persone che convivono con questa malattia. Spesso asintomatico nelle fasi iniziali, il tumore può manifestarsi con ematuria, ovvero la presenza di sangue nelle urine. Questo sintomo, che può rendere l’urina torbida e scura, è uno dei pochi segnali di allerta da non sottovalutare.
Una novità terapeutica promettente
Recentemente, è stata introdotta una nuova terapia mirata per il trattamento del carcinoma uroteliale, nota come erdafitinib. Questo farmaco, sviluppato da Johnson & Johnson, ha ottenuto la rimborsabilità dal Sistema Sanitario Nazionale italiano. La dottoressa Patrizia Giannatempo, oncologa presso l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, sottolinea come la medicina di precisione stia diventando fondamentale per trattare i tumori in modo personalizzato.
Cos’è la medicina di precisione?
La medicina di precisione si basa sulla possibilità di identificare le specifiche caratteristiche genetiche e molecolari di un tumore. Nel caso del carcinoma uroteliale, è stato individuato un bersaglio molecolare, il FGFR3, un fattore di crescita che gioca un ruolo cruciale nella proliferazione cellulare. Circa il 20% dei pazienti presenta mutazioni genetiche che portano a una crescita incontrollata delle cellule tumorali.
Chi può beneficiare di erdafitinib?
Erdafitinib è indicato per i pazienti con tumore vescicale avanzato, in particolare per coloro che presentano un carcinoma muscolo-infiltrante, metastatico o non operabile. Questi pazienti hanno di solito limitate opzioni terapeutiche. Il dottor Fabio Calabrò, direttore dell’Oncologia Medica della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori Regina Elena di Roma, spiega che il farmaco è riservato a chi ha mostrato progressione della malattia nonostante i trattamenti precedenti, compresi almeno un farmaco immunoterapico della classe anti-PD-1 o anti-PD-L1.
Risultati clinici incoraggianti
Prima di diventare disponibile, erdafitinib ha superato rigorosi studi clinici. In uno studio randomizzato che ha coinvolto 266 pazienti, è stata dimostrata una significativa efficacia rispetto alla chemioterapia standard. I risultati hanno mostrato una riduzione del rischio di morte del 40%, con un miglioramento della massa tumorale in quasi il 46% dei partecipanti. Questo significa non solo una maggiore sopravvivenza, ma anche una migliore qualità della vita, con una diminuzione del dolore e dei disturbi urinari.
Un ulteriore vantaggio di erdafitinib è la modalità di somministrazione: il farmaco si assume per via orale, una volta al giorno, consentendo ai pazienti di gestire il trattamento comodamente da casa, senza la necessità di visite ospedaliere frequenti per terapie endovenose.
Prospettive future
La disponibilità di erdafitinib rappresenta un significativo passo avanti nella lotta contro il carcinoma uroteliale. Non solo offre una nuova opzione terapeutica a pazienti in stadio avanzato, ma segna anche un progresso nella medicina di precisione, permettendo trattamenti più personalizzati e mirati. È essenziale continuare a promuovere l’uso di test molecolari per identificare le mutazioni di FGFR3, affinché tutti i pazienti possano accedere a queste innovazioni terapeutiche.
