La lotta ai tumori del sangue ha compiuto un passo da gigante con l’avvento delle terapie a base di cellule CAR-T. Questo trattamento innovativo, personalizzato per ogni paziente, sta cambiando le prospettive per chi non risponde ai trattamenti convenzionali o ha subito recidive. Ma come avviene il processo che trasforma le cellule del paziente in un’arma contro il cancro?
Per rispondere a questa domanda, ci siamo immersi nel cuore della produzione delle CAR-T, visitando lo stabilimento di Kite società del gruppo Gilead situato a Hoofddorp vicino ad Amsterdam. Questo hub tecnologico, esteso su circa 19.000 metri quadrati e strategicamente posizionato vicino all’aeroporto di Schiphol è il luogo dove avviene la magia della trasformazione cellulare.
Dalla raccolta alla trasformazione: il processo delle CAR-T
Il viaggio delle cellule CAR-T inizia con la leucaferesi una procedura eseguita in centri trasfusionali autorizzati. Durante questa fase, il sangue del paziente viene prelevato e i linfociti T un tipo di globuli bianchi, vengono separati e raccolti, mentre gli altri componenti ematici vengono reimmessi in circolo. Queste cellule vengono poi crioconservate e trasferite a centri specializzati come quello di Hoofddorp.
All’interno dello stabilimento olandese, le cellule vengono elaborate in camere bianche ambienti ad atmosfera controllata dove ogni movimento è studiato per garantire la massima sicurezza. Gli operatori, dopo una meticolosa vestizione, lavorano in condizioni di estrema precisione, minimizzando le comunicazioni e i movimenti per evitare contaminazioni.
L’ingegnerizzazione delle cellule
Nelle clean room, i linfociti T vengono modificati geneticamente attraverso l’uso di un vettore virale. Questo processo introduce nelle cellule il materiale genetico necessario per esprimere il CAR (Chimeric Antigen Receptor), un recettore chimerico che permette ai linfociti di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Successivamente, le cellule vengono espansioni in laboratorio fino a raggiungere il numero necessario per il trattamento.
Dal laboratorio al paziente: la sfida della tempestività
Una volta completata la produzione, le cellule CAR-T vengono crioconservate e inviate ai centri autorizzati per la somministrazione. Il sito europeo di Kite ha raggiunto un tempo mediano di consegna di 17 giorni nell’Unione europea un risultato significativo considerando la complessità del processo. Tuttavia, la tempestività è cruciale, poiché il progressivo peggioramento delle condizioni del paziente può rappresentare un ostacolo critico.
Dopo lo scongelamento, le cellule vengono infuse nel paziente, che ha precedentemente subito una terapia di preparazione. Il team medico monitora costantemente il paziente per gestire eventuali effetti collaterali e garantire il successo del trattamento.
Le sfide dell’accesso equo alle terapie CAR-T
Nonostante i progressi, l’accesso alle terapie CAR-T rimane una sfida. Natacha Bolaños Head of Membership and Alliances di Lymphoma Coalition ha evidenziato che circa il 20-30% dei pazienti indirizzati a questa terapia non riceve mai l’infusione. Le ragioni sono molteplici: dalla rapida progressione della malattia durante l’attesa, a barriere burocratiche, finanziarie e logistiche che rallentano l’accesso al trattamento.
La sfida attuale non riguarda solo lo sviluppo di nuove terapie, ma anche la capacità dei sistemi sanitari di garantire che queste opportunità raggiungano tutti i pazienti che ne hanno bisogno. Solo così potremo sfruttare appieno il potenziale delle terapie CAR-T e migliorare le prospettive per chi lotta contro i tumori del sangue.
