In un passo avanti significativo per la medicina italiana, un team di ricercatori sta sviluppando la prima terapia CAR-T interamente italiana per combattere leucemie e linfomi rari. Il progetto, denominato CARtoALL è finanziato dall’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) e coinvolge alcune delle più prestigiose istituzioni del paese.
La terapia CAR-T rappresenta una delle frontiere più avanzate nella lotta ai tumori del sangue. Questa tecnica rivoluzionaria modifica i globuli bianchi del paziente, trasformandoli in cellule in grado di riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Il progetto CARtoALL mira a sviluppare una terapia specifica per la leucemia linfoblastica acuta T e i linfomi periferici a cellule T recidivati o refrattari, patologie per le quali le opzioni terapeutiche sono attualmente molto limitate.
Il team di ricerca e le istituzioni coinvolte
Il progetto è coordinato dalla professoressa Sara Galimberti docente di Ematologia all’Università di Pisa e primaria di Ematologia all’Azienda ospedaliero-universitaria pisana (AOUP). La ricerca coinvolge anche l’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori ‘Dino Amadori’ di Meldola e l’Università di Bologna.
Tra i principali collaboratori ci sono il professor Giovanni Martinelli professore associato di Ematologia all’Università di Bologna, e il dottor Massimiliano Mazza responsabile per l’IRCCS di Meldola e docente a contratto all’Università di Urbino. Il team si avvale delle competenze del gruppo ‘Adoptive CAR T cell platform’, coordinato da Mazza, da Anna De Lucia e Fabio Nicolini.
L’innovazione scientifica alla base del progetto
La terapia CAR-T sviluppata nel progetto CARtoALL è diretta contro una proteina denominata TRBC1 presente sulle cellule tumorali nel 40% delle neoplasie T. Questa strategia permette di colpire selettivamente le cellule maligne, preservando una parte significativa del sistema immunitario del paziente.
I risultati ottenuti nei modelli sperimentali sono estremamente promettenti. La terapia ha dimostrato una potente attività antitumorale, inducendo remissioni complete e durature con un profilo di sicurezza favorevole. Questi risultati hanno posto le basi per il passaggio alla sperimentazione clinica.
La fase di sperimentazione clinica
Il finanziamento AIFA consentirà di completare la validazione del prodotto cellulare, predisporre il dossier regolatorio e avviare uno studio clinico di fase 1. La produzione delle cellule CAR-T avverrà nella Cell Factory dell’IRCCS di Meldola, mentre i pazienti coinvolti saranno in carico a Pisa.
Il progetto, intitolato ‘CAR-T-One: a novel TRBC1-directed chimeric antigen receptor against T Acute Lymphoblastic Leukemia and Peripheral T cell Lymphoma’, si svilupperà nell’arco di quattro anni. Coinvolgerà un team multidisciplinare composto da ematologi, immunologi, biologi molecolari, esperti di terapia cellulare, farmacologi e ricercatori clinici.
Le dichiarazioni dei responsabili
La professoressa Galimberti ha sottolineato l’importanza del finanziamento AIFA, che rappresenta un riconoscimento per il lavoro svolto negli ultimi anni. ‘Questo progetto dimostra come la collaborazione tra ricerca di base, ricerca traslazionale e attività clinica possa generare innovazione concreta per i pazienti con malattie rare’, ha dichiarato.
Il dottor Mazza ha evidenziato i risultati ottenuti nei modelli sperimentali: ‘CAR-T-One ha dimostrato una potente attività antitumorale, inducendo remissioni complete e durature e mostrando un profilo di sicurezza favorevole’.
La direttrice generale dell’AOUP, Katia Belvedere ha concluso: ‘Condurre sperimentazioni su questi ambiti terapeutici significa percorrere le più innovative frontiere nella lotta ai tumori. Finanziarle equivale a tributare un importante riconoscimento alla ricerca italiana nel settore delle terapie avanzate’.
